La batalla contra el alzhéimer tiene un nuevo frente abierto, y esta vez la diana no es el amiloide, sino la proteína tau. Un medicamento experimental llamado diranersen, desarrollado por Biogen en conjunto con Ionis Pharmaceuticals, ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos al reducir la acumulación de esta proteína en el cerebro, un fenómeno estrechamente ligado al deterioro de las funciones cognitivas.
Una estrategia distinta: frenar la producción en su origen
A diferencia de los tratamientos aprobados actualmente, como lecanemab y donanemab —que buscan eliminar las placas de beta amiloide—, diranersen pertenece a una clase de fármacos conocidos como oligonucleótidos antisentido. En lugar de eliminar los ovillos de tau ya formados, interfiere con las instrucciones genéticas que utiliza la célula para fabricar la proteína, reduciendo su producción desde la raíz.
La doctora Cath Mummery, del University College London y líder del estudio, lo explicó con claridad: al disminuir la producción de tau, se reduce también la cantidad de proteína anormal que el cerebro necesita eliminar, permitiendo que sus mecanismos naturales de limpieza funcionen con mayor eficacia. Otra particularidad es su vía de administración: mientras las terapias contra el amiloide se aplican por infusión o inyección en el torrente sanguíneo, diranersen se inyecta directamente en el líquido que rodea la médula espinal, lo que garantiza un acceso más directo al cerebro — una aplicación que solo se necesita cada seis meses.
Los resultados del estudio con 400 participantes
El ensayo de fase 2, conocido como CELIA, reclutó a unas 400 personas con deterioro cognitivo leve o alzhéimer en etapa inicial, con una edad promedio de 68 años, en centros distribuidos por Norteamérica, Europa, Japón y Australia. Los participantes recibieron distintas dosis del fármaco o placebo durante más de un año.
Los hallazgos, presentados en la Conferencia Internacional de la Alzheimer’s Association en Londres, marcaron un hito: es la primera evidencia en fase 2 de que un fármaco puede eliminar los ovillos tóxicos de tau del cerebro en personas con alzhéimer temprano. Las imágenes de escáner mostraron reducciones significativas y sostenidas de la proteína en todas las dosis probadas.
En cinco de las seis pruebas cerebrales aplicadas, la memoria y otras capacidades cognitivas de quienes recibieron el medicamento continuaron deteriorándose, pero a un ritmo más lento que el grupo de placebo. En un subgrupo —el que recibió la dosis más baja de 60 miligramos cada seis meses— la ralentización llegó a ser comparable a la de las terapias contra el amiloide ya aprobadas.
Un objetivo principal que no se cumplió del todo
A pesar del entusiasmo, la ciencia exige prudencia: el ensayo no logró su objetivo principal de demostrar una respuesta gradual según la dosis en la escala de deterioro cognitivo. Los especialistas también observaron un efecto secundario inesperado —estados de confusión transitorios de hasta una semana en cerca de un cuarto de los participantes de las dosis más altas— que deberá estudiarse con detalle.
¿Significa que existe una cura?
No. Diranersen sigue siendo un medicamento experimental: no está aprobado por la FDA ni por ninguna agencia regulatoria, y los resultados disponibles no permiten afirmar que cure el alzhéimer ni que pueda usarse de manera generalizada. Aun así, Biogen anunció que avanzará a la fase 3 del desarrollo, el paso decisivo para saber si estos indicios se convierten en una terapia real. Todavía falta determinar con precisión su seguridad, su eficacia y sus posibles beneficios a largo plazo.
Mientras tanto: la detección temprana salva tiempo valioso
Mientras la investigación avanza, los profesionales de la salud insisten en la clave de todo tratamiento: llegar a tiempo. Prestar atención a cambios persistentes en la memoria, dificultades para realizar actividades habituales y problemas de orientación puede marcar la diferencia. Olvidar un nombre o un objeto ocasionalmente no significa padecer alzhéimer; pero cuando esos cambios interfieren con la vida cotidiana, la recomendación es clara: acudir a una evaluación médica.
La línea de trabajo sobre la proteína tau representa una de las mayores esperanzas recientes para millones de familias que enfrentan esta enfermedad. El camino hacia un tratamiento definitivo aún es largo, pero por primera vez la ciencia tiene en sus manos una estrategia nueva — y los resultados, aunque preliminares, dan motivos para creer que el alzhéimer temprano puede empezar a frenarse.
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La entrada caduca en 4:06pm el sábado, 24 abril 2027