lunes 4 de agosto de 2025 23:28 pm
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Un italiano de 38 años se ha convertido en el primer paciente en el mundo en recuperar la vista gracias a una innovadora terapia génica de «doble vector» para tratar una rara enfermedad de la retina. Este avance fue presentado por el Instituto de Genética y Medicina de Pozzuoli (Tigem), ubicado en el sur de Italia. El tratamiento, realizado en la Clínica de Oftalmología de la Universidad Vanvitelli en la región de Campania, ha permitido al paciente pasar de una visión borrosa a la capacidad de leer subtítulos en la televisión, distinguir formas de objetos y ver con claridad incluso en condiciones de poca luz.

Detalles del Tratamiento y Resultados

El paciente padecía el síndrome de Usher tipo 1B, una enfermedad hereditaria de la retina asociada con sordera y ceguera progresiva. Este hombre fue uno de los ocho italianos tratados en el centro napolitano entre octubre de 2024 y abril de 2025. Francesca Simonelli, jefa del Centro de Terapias Oculares Avanzadas de la Universidad Luigi Vanvitelli, explicó que el procedimiento de terapia génica no es particularmente complejo. Se realiza bajo anestesia general e implica la inyección de dos vectores virales separados en el espacio subretiniano, cada uno con la mitad de la información genética necesaria para producir la proteína que falta en los pacientes.

Experiencia del Paciente

El paciente compartió su experiencia, destacando que decidió someterse al tratamiento no solo por su propio beneficio, sino también por todos aquellos que enfrentan dificultades similares. Antes de la terapia génica, su visión era confusa e indistinguible, pero ahora puede salir solo por la noche, reconocer a sus compañeros y las formas de los objetos, leer los subtítulos de la televisión incluso desde lejos y moverse por los pasillos del almacén donde trabaja sin tropezar.

Resultados Preliminares y Futuras Aplicaciones

Simonelli también mencionó que dos semanas después del tratamiento, el paciente ya mostraba mejorías en su visión, y al cabo de un mes podía ver mejor incluso con poca luz. Hasta la fecha, ha recuperado la vista de manera efectiva. Los datos preliminares de los otros siete pacientes tratados confirman la seguridad y tolerabilidad de la terapia génica, sin efectos adversos graves registrados y con una inflamación ocular poco frecuente y manejable con corticosteroides. Este nuevo método podría ayudar a restaurar o preservar la función visual en personas con síndrome de Usher tipo 1B, así como en pacientes con otras enfermedades oculares hereditarias causadas por defectos en genes que, hasta ahora, no se podían transferir mediante procedimientos estándar de terapia génica.


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